La Recherche avance

Généthon

Généthon a pour mission la conception, le développement préclinique et clinique ainsi que la production de médicaments de thérapie génique pour les maladies rares. Son objectif : mettre à la disposition des malades ces traitements innovants.

Pour relever ce défi, Généthon s’est doté de moyens techniques et humains visant à accélérer la mise en application médicale des résultats scientifiques issus de la recherche fondamentale. Cette recherche translationnelle s’appuie sur une plateforme technologique d’excellence et près de 230 chercheurs, pharmaciens, médecins, ingénieurs et techniciens qui allient leurs compétences afin de mettre au point ces traitements innovants.

Au fil des années, Généthon est devenu capable d’amener un traitement potentiel jusqu’à son essai chez l’Homme. Généthon met ses compétences au service des projets de thérapie génique développés dans ses laboratoires ou portés par des équipes extérieures.

Aujourd’hui, Généthon mène seul ou en partenariat avec des équipes d’excellence internationales plusieurs projets de développement de thérapie pour plusieurs maladies rares, touchant les muscles, le système immunitaire, le sang, le foie, la vision et le système nerveux central.

En 2012, Généthon a reçu le Prix Galien France de la Recherche Pharmaceutique pour ses traitements innovants en thérapie génique, et a été ainsi le premier laboratoire associatif lauréat de ce prix prestigieux.

En 2013, Généthon ouvre Généthon BioProd, un des plus grand centres jamais dédiés au plan international à la production de médicaments de thérapie génique.

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